ερευνητές της Novartis για τη θεραπεία του καρκίνου, η οποία «περνά» από το στάδιο των κλινικών μελετών.
Το ρεπορτάζ ξεκινά με την περίπτωση της Emily Whitehead, ενός κοριτσιού που στην ηλικία των πέντε διεγνώσθη με μια φοβερή μορφή καρκίνου, την οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία. Για το 85% των παιδιών με τη νόσο, η χημειοθεραπεία είναι μια μορφή θεραπείας. Αυτό όμως δεν ίσχυε γα την Emily Whitehead, η οποία στον πρώτο γύρο της χημειοθεραπείας υπέστη μόλυνση και σχεδόν έχασε τα πόδια της. Ο καρκίνος επέστρεψε. Αποφασίστηκε μεταμόσχευση μυελού των οστών. Η ασθένεια επέστρεψε και πάλι. Δεν μπορούσε να γίνει τίποτα παραπάνω.
Τίποτα εκτός από μια «τρελή» πειραματική θεραπεία που ποτέ πριν δεν είχε δοκιμαστεί σε παιδί: Από την εξάχρονη τότε Emily πάρθηκε αίμα, από το οποίο αφαιρέθηκαν τα λευκά αιμοσφαίρια. Στη συνέχεια το αίμα «επέστρεψε» στο σώμα του κοριτσιού. Επιστήμονες στο Πανεπιστήμιο της Πενσυλβάνια χρησιμοποίησαν έναν τροποποιημένο ιό HIV για να επαναπρογραμματίσουν γενετικά αυτά τα λευκά κύτταρα, ώστε αυτά να επιτεθούν στον καρκίνο.
Εντούτοις τα κύτταρα επιτέθηκαν και στο σώμα της. Μέσα σε λίγες μόνο ημέρες η Emily ανέβασε τόσο υψηλό πυρετό που χρειάστηκε να νοσηλευτεί. Έχοντας παραισθήσεις, ρώτησε τον πατέρα της: «Γιατί υπάρχει μια λίμνη στο δωμάτιό μου;». Μεταφέρθηκε σε μονάδα εντατικής θεραπείας και χρειάστηκε αναπνευστική υποστήριξη. Ένας γιατρός έδωσε μόνο μία στις χίλιες πιθανότητες να επιζήσει. Στη συνέχεια ήρθε το θαύμα. Οι γιατροί χορήγησαν στην Emily ένα φάρμακο για τη ρευματοειδή αρθρίτιδα που επανέφερε το ανοσοποιητικό της σύστημα. Η Emily ξύπνησε στα έβδομά της γενέθλια και σταδιακά ανάρρωνε. Μετά από μια εβδομάδα ελέγχθηκε ο μυελός των οστών. Ο γιατρός της Stephan Grupp είπε: «Δούλεψε. Είναι ελεύθερη από τον καρκίνο».
«Είμαι ογκολόγος 20 χρόνια», είπε ο Grupp, «και δεν έχω ποτέ δει ποτέ κάτι σαν αυτό». Η Emily είναι το ζωντανό παράδειγμα μιας ριζοσπαστικής νέας θεραπείας της Novartis, της τρίτης μεγαλύτερης φαρμακευτικής εταιρείας στην Forbes Global 2000, που δαπανά 9,9 δισ. δολάρια σε έρευνα και ανάπτυξη.
Πρέπει να τρέξουμε
«Έχω πει στην ομάδα μου ότι τα χρήματα δεν είναι το ζήτημα. Η ταχύτητα είναι το θέμα», λέει ο διευθύνων σύμβουλος της Novartis Joseph Jimenez, 54 χρόνων. «Θέλω να ακούσω τί χρειάζεται για να ολοκληρωθεί το στάδιο ΙΙΙ της κλινικής έρευνας και η θεραπεία να βγει στην αγορά. Μιλάμε για ασθενείς που πρόκειται να πεθάνουν. Ο πόνος να διώχνεις τέτοιους ασθενείς είναι τόσο μεγάλος που εμείς θα τρέξουμε όσο πιο γρήγορα μπορούμε και δεν θα αφήσουμε τα χρήματα να σταθούν εμπόδιο».
Μια επιτυχημένη δοκιμή θα αποτελέσει ορόσημο στον αγώνα κατά του «δαίμονα» που μαστίζει τα έμβια όντα από τότε που οι δεινόσαυροι περιπλανιόντουσαν στη γη. Σε συνδυασμό με τις δυνατότητες του DNA και τα μηχανήματα που μπορούν να «ξεκλειδώσουν» το γενετικό κώδικα, τα νέα φάρμακα έχουν φέρει εντυπωσιακά αποτελέσματα στην αντιμετώπιση του καρκίνου του πνεύμονα, του μελανώματος και άλλων θανατηφόρων όγκων, οι οποίοι μερικές φορές εξαφανίζονται εντελώς-έστω και προσωρινά. Μόλις πέρσι, ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων ενέκρινε εννέα στοχευμένες θεραπείες κατά του καρκίνου.
Σύμφωνα με τα στοιχεία της IMS Health, οι δαπάνες για ογκολογικά φάρμακα ήταν 91 δισ. δολάρια το περασμένο έτος, ποσό τριπλάσιο από το 2003.
Οι εξελίξεις στην έρευνα όμως μπορεί να οδηγήσουν στο μεγαλύτερο ορόσημο στην ιστορία της ανθρωπότητας: μια πραγματική θεραπεία. Από τα 25 παιδιά και τους 5 ενήλικες με τη νόσο της Emily, οι 27 είχαν πλήρη ύφεση, ο καρκίνος δηλαδή έγινε μη ανιχνεύσιμος.
Εξακολουθούν βέβαια να υπάρχουν τεράστια εμπόδια: η Novartis πρέπει να τρέξει τις κλινικές δοκιμές και σε παιδιά και σε ενήλικες σε νοσοκομεία σε όλο τον κόσμο, να έχει έτοιμο ένα εργοστάσιο για να δημιουργήσει εξατομικευμένες θεραπείες για τους ασθενείς και να καταλάβει πώς θα περιορίσει τις παρενέργειες που σχεδόν σκότωσαν την Emily. Αλλά η Novartis προβλέπει ότι όλη αυτή η διαδικασία θα ολοκληρωθεί μέχρι το 2016.
Αυτή η ερευνητική πρόοδος εξηγεί γιατί ο Jimenez αναθέτει στο φαρμακευτικό του «γίγαντα» μια αποστολή: τη θεραπεία του καρκίνου. Ήδη τα αντικαρκινικά φάρμακα αντιπροσωπεύουν πωλήσεις 11,2 δισ. δολαρίων (σε σύνολο 58 δισ. που είναι οι ετήσιες πωλήσεις), ένα ποσό που αναμένεται να διπλασιαστεί τα επόμενα χρόνια.
Τον Απρίλιο η ελβετική Novartis ανακοίνωσε ότι προχωρά σε εξαγορά των ογκολογικών προϊόντων της βρετανικής GlaxoSmithKline (οι πωλήσεις των οποίων φτάνουν τα 1,6 δισ. δολάρια), εκχωρώντας τον κλάδο των εμβολίων της στην GlaxoSmithKline, όχι όμως και τα αντιγριπικά της. Την ίδια ημέρα, η Novartis πούλησε το τμήμα των κτηνιατρικών προϊόντων της στην φαρμακευτική εταιρεία Lilly.
Η παραπάνω κίνηση του Jimenez, σύμφωνα με την επενδυτική τράπεζα Jefferies, μπορεί να μειώσει κατά 5% τις πωλήσεις το 2016, αλλά θα ενισχύσει τα κέρδη ανά μετοχή κατά 10%.
Ο Jimenez έχει βέβαια αντιπάλους, μεταξύ των οποίων μία από τις καλύτερα χρηματοδοτημένες start ups: την Juno Therapeutics με έδρα το Σηάτλ, η οποία υποστηρίζεται από τον CEO της Amazon Τζεφ Μπέζος. «Ο καθένας έρχεται σε επαφή με τη συγκεκριμένη τεχνολογία, βλέπει τις δυνατότητες που υπάρχουν και πιστεύει ότι συμμετέχει σε μια ιστορική στιγμή» εξηγεί ο Jimenez. «Σκέφτομαι πόσο σημαντική ανακάλυψη θα μπορούσε να είναι. Ίσως και να βλέπετε τη νέα θεραπεία του καρκίνου για τα επόμενα 20 με 30 χρόνια». Είναι μια από πιο επαναστατικές ιατρικές ανακαλύψεις που μια εταιρεία έχει προσπαθήσει ποτέ να αναπτύξει, σχολιάζει ο συντάκτης του ρεπορτάζ του Forbes.
Η κληρονομιά
Ο προκάτοχος του Jimenez, Daniel Vasella, είδε στο πρόσωπο του Jimenez κάποιον που θα μπορούσε να «πιλοτάρει» τη Novartis και όσα θα συνέβαιναν. Με επίκεντρο τα γενόσημα φάρμακα της Novartis, στα οποία η φαρμακευτική κατέχει τη δεύτερη θέση, και τον τομέα της οφθαλμολογίας, ο Jimenez διατήρησε τις πωλήσεις και τα κέρδη σταθερά, περίπου 58 δισ. και 9 δισ. δολάρια αντιστοίχως. Η Novartis επωφελήθηκε επίσης από ένα μερίδιο 33% από την αντίπαλή της Roche, με 31 δισ. δολάρια σε πωλήσεις στα ογκολογικά φάρμακα.
Αλλά η αποστολή του Jimenez δεν ήταν μόνο για να φέρει τα νούμερα, αλλά και να προστατεύσει μια κληρονομιά. Η πιο περήφανη στιγμή για τον Vasella ήταν η απόφαση του να αγνοήσει τους εμπορικούς του συνεργάτες και να ακούσει έναν ογκολόγο από το Όρεγκον με το όνομα Brian Druker, ο οποίος τον παρακαλούσε να αναπτύξει ένα φάρμακο για τον καρκίνο που ονομάζεται Gleevec- ο Vasella έγραψε ακόμη και βιβλίο γι΄ αυτό. Το Gleevec έγινε μια σημαντική ανακάλυψη, βοηθώντας σχεδόν κάθε ασθενή με μια σπάνια μορφή καρκίνου του αίματος, τη χρόνια μυελογενή λευχαιμία. Οι ασθενείς έπαιρναν το φάρμακο για χρόνια. Αυτό που οι άνθρωποι του μάρκετινγκ υπολόγιζαν ότι θα έφερνε 400 εκατ. δολάρια, στην πραγματικότητα έφερε 4,6 δισ. δολάρια και το φάρμακο αναδείχτηκε σε «top seller».
Το μάθημα: Κρατάμε το εμπορικό τμήμα μακριά από τις βασικές αποφάσεις που γίνονται στον τομέα της έρευνας σε πρώιμο στάδιο, λέει ο Jimenez.
Δυστυχώς για τη Novartis, το δίπλωμα ευρεσιτεχνίας για το φάρμακο Gleevec λήγει τον Ιούλιο του 2015. Τη δεκαετία πριν ο Jimenez αναλάβει, η εταιρεία ξεκίνησε με νέα 16 φάρμακα, περισσότερα από κάθε άλλη φαρμακευτική, σύμφωνα με στοιχεία της εταιρείας InnoThink, αλλά στα τέσσερα χρόνια που ακολούθησαν έχει καταφέρει να βγάζει μόνο ένα το χρόνο, τα μισά σε σύγκριση με τη Johnson & Johnson. Η Novartis υπολειπόταν και σε σχέση με τη Bristol-Myers Squibb σε πρωτοπορία. «Είμαστε πίσω από τους ηγέτες» λέει ο Jimenez, που ανησυχεί ότι οι επιστήμονες του έχουν πάρει πολύ στα σοβαρά ένα άλλο μάθημα από το Gleevec, ότι δηλαδή η κατανόηση των βιοχημικών μηχανισμών πίσω από ένα φάρμακο είναι απαραίτητη. Αντ ΄αυτού, ο Jimenez τονίζει ότι μερικές φορές το μόνο που έχουν να πουν είναι ότι αν κάτι λειτουργεί, θα πρέπει να προχωρήσουν.
Όλα άλλαξαν για τη Novartis εξαιτίας ενός ασθενούς με το όνομα Douglas Olson, 64 ετών τότε, που είχαν διαγνωστεί 14 χρόνια πριν με χρόνια λεμφοκυτταρική λευχαιμία. Ο ασθενής δεν ανταποκρινόταν πλέον σε χημειοθεραπεία, και είχε δύο χρόνια ζωής ακόμη αν δεν προχωρούσε σε μεταμόσχευση μυελού των οστών, που όμως ήταν επικίνδυνη. Στη συνέχεια ακολούθησε την κυτταρική θεραπεία της Novartis. Πέντε κιλά καρκινικών κυττάρων εξαφανίστηκαν από το αίμα του και το μυελό των οστών.
Τα αποτελέσματα του Olson, δόθηκαν στη δημοσιότητα, χωρίς το όνομά του, στο New England Journal of Medicine τον Αύγουστο του 2011. Δεδομένα από δύο άλλους ασθενείς δημοσιεύθηκαν ταυτόχρονα στο περιοδικό Science Translational Medicine.
Παρά την υποσχόμενη θεραπεία, λέει ο Jimenez, το μεγαλύτερο εμπόδιο που αντιμετωπίζουν οι προσπάθειες για την ανάπτυξη νέων θεραπειών κατά του καρκίνου είναι οικονομικά, όχι ερευνητικά. «Το μοντέλο τιμολόγησης των φαρμάκων ογκολογίας πρέπει να επανεξεταστεί γιατί έχει φτάσει στο επίπεδο που δεν θα είναι βιώσιμο σε μακροπρόθεσμο ορίζοντα».
Όπως ο ίδιος αναμένει, η ταχεία αύξηση του κόστους θα οδηγήσει παραδόξως τις κυβερνήσεις σε μείωση των δαπανών, καθιστώντας τον ανταγωνισμό μεταξύ νοσοκομείων, γιατρών και φαρμακευτικών εταιρειών σκληρότερο. Υπάρχουν φάρμακα βιοτεχνολογίας για σπάνιες ασθένειες που κοστίζουν 400.000 δολάρια ή και περισσότερο κάθε χρόνο. Αλλά Jimenez λέει ότι ακόμη και για μια τόσο σημαντική ανακάλυψη, το κόστος θα πρέπει να είναι χαμηλότερο. Όπως έδειξε άλλωστε το παράδειγμα του Gleevec, αρκεί μόνο ένα φάρμακο για να αλλάξει μια ολόκληρη εταιρεία.
πηγή: capital.gr
Δεν υπάρχουν σχόλια:
Δημοσίευση σχολίου
Για να αποφευχθούν περιπτώσεις εμφάνισης υβριστικών σχολίων ή άλλων ποινικά κολάσιμων πράξεων, όλα τα σχόλια πριν δημοσιευτούν ελέγχονται.
Παρακαλούμε μην αποστέλετε πληροφορίες άχρηστες προς τη λειτουργία του συγκεκριμένου blog.
Τα μηνύματα είναι προσωπικές απόψεις των αποστολέων και σε καμία περίπτωση δεν εκφράζουν τους δημιουργούς ή διαχειριστές της συγκεκριμένης σελίδας.